全球首创新药中国上市，百时美施贵宝加速发力免疫学

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近日，百时美施贵宝正式宣布全球首个酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂颂狄多^®（氘可来昔替尼片）在中国上市。这是百时美施贵宝“中国2030战略”的又一重要里程碑。

颂狄多^®的上市恰逢陈思渊入职百时美施贵宝四周年。四年前，她履新百时美施贵宝中国区总裁。2023年1月1日起，升任百时美施贵宝中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁。

陈思渊在百时美施贵宝的生涯与其“中国2030战略”同行并进。

2020年，百时美施贵宝全球董事会批准了与“健康中国2030”国策相呼应的“中国2030战略”，旨在进一步深耕中国市场，加速引入创新药物、提升患者对于创新药物的可及性、拓展生态系统合作。

四年时光，百时美施贵宝的“中国2030战略”行至何处？未来，又将往哪里奔赴？

带着这些问题，医趋势再次走近百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊。

▲百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊

01

全球首创新药

把时光与生活还给银屑病患者

颂狄多^®在中国的上市，是百时美施贵宝在中国发力免疫学的里程碑。

2023年10月，该药品作为1类新药获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。

目前，中国银屑病患者人数近700万，其中近六成患者病情已发展至中度或重度。在所有银屑病类型中，斑块状银屑病最为常见，约占银屑病的80%-90%，其特征是界限清楚的圆形或椭圆形斑块，表面覆有银白色鳞屑，会引起皮肤干燥、瘙痒、疼痛等不适。

由疾病引起的外貌受损使得许多患者长期生活在“病耻感”下，很多人即使在炎热的夏天也是长衣长裤、口罩遮面，不敢以肤示人。

但更要紧的是，银屑病还不是简单的皮肤问题，而是一种慢性、系统性、炎症性免疫介导疾病，且尚无法根治。许多中重度患者可合并包括银屑病关节炎、心血管疾病、代谢综合征、肥胖、糖尿病和炎症性肠病在内的多种其他疾病，进一步加重疾病负担。因此，中重度患者需要及时接受系统治疗来改善病情、控制疾病进展。

在过去很长一段时间里，传统口服免疫抑制剂是临床上最常用的系统治疗方案。这一类药物通过对免疫系统进行无选择性抑制来控制病情，但这种无选择性抑制也会带来更多的副作用，因此这类疗法在临床应用上，获益与风险的平衡始终是一大挑战，不能长期使用；
近年来，以大分子药物（生物制剂）为主的靶向疗法开始大规模使用。靶向药物的最大优势就是有精准的治疗靶点，所以在疗效和安全性上都较传统免疫抑制剂有了显著飞跃。但大分子药物也存在局限性：一方面是只能注射给药，且需要冷链储藏和运输；另一方面是大分子药物可能因为免疫原性导致疗效衰减（通俗理解，因为药物分子大，被人体识别为“外来异物”后，人体出于防御本能产生相应抗体，导致药物疗效衰减）。
最后，对于银屑病这种慢性疾病来说，长期口服治疗方案依然是不可或缺的重要组成部分。因此，长效且安全的口服治疗方案就成为了许多银屑病患者未被满足的治疗需求。

而颂狄多^®的上市有望改变这一局面。作为全球首创（first-in-class）且目前唯一获批的TYK2变构抑制剂，颂狄多^®有几方面的优势和特点：

靶点精准：TYK2是银屑病核心致病通路中的关键信号分子。因为它的介导，一些关键的银屑病致病因子才能在下游形成。因此，抑制了TYK2就可以抑制和减少相应炎症因子的产生；
变构抑制：这是颂狄多^®非常独特的机制，好处是可以实现对TYK2的高选择性（即针对TYK2发挥作用，治疗剂量下不影响其他JAK家族成员的通路）。
使用便捷：一日一片，口服给药，易于启动和维持治疗，有助于治疗依从性提升。

以中国人群为主的亚洲III期关键性POETYK PSO-3 研究*也证实了在治疗中重度斑块状银屑病患者中的显著获益和良好安全性，这也是颂狄多^®在中国递交申请使用的主要研究之一。

陈思渊表示：百时美施贵宝所坚持的“以患者为中心”的创新，主要是针对目前没有治疗选择或者现有治疗选择无法满足患者需求的First-in-Class或Best-in-Class创新。首创口服TYK2 变构抑制剂的成功研发和获批上市，不仅体现了百时美施贵宝强大的创新领导力，也反映了我们对患者需求的深刻洞察。“通过这一高效且便捷的口服治疗方案，把更多时光还给银屑病患者，让他们享受更高质量的生活。”

02

与全球同步

让更多患者用得上、用得起

颂狄多^®在中国的上市，也是百时美施贵宝持续推进“中国2030战略”的缩影。

“从‘中国2030战略’实施以来，百时美施贵宝在创新产品研发、中国获批上市、患者可及、以及商业合作等方面，都有了很多里程碑进展。”之所以能够取得这么多成果，陈思渊分析，最主要的原因在于对清晰战略的坚定执行 —— 制定“中国2030战略”后，很多创新项目都得到了总部的大力支持。从全球到中国，大家目标一致，协同合作，这是百时美施贵宝的优势。

“也正因如此，无论市场如何变化发展，我们在中国的长期战略始终不变，那就是以患者为中心、以创新为核心竞争力，将更多创新产品更快地带给更多患者。”陈思渊强调。

而实现这一目标的第一步就是加速引入全球创新产品。

目前，百时美施贵宝在研发上采用中国与全球同步的策略 —— 确保中国与全球同步开展创新药物的III期临床研究。而在中国迫切且未被满足的疾病领域，还将逐步同步参与到全球的早期开发中。

颂狄多^®的临床申报和注册就是对这一策略的践行。2022年7月，颂狄多^®在中国的新药注册申请获CDE受理；同年9月，颂狄多^®在美国获批，成为全球近10年来首个获批用于治疗中重度斑块状银屑病的创新口服药。这一紧密联动，使得颂狄多^®最终作为1类新药在中国获批。与此同时，在“中国2030战略”的规划中，百时美施贵宝还正在加速将颂狄多^®的更多适应症，包括银屑病关节炎（PsA）和系统性红斑狼疮（SLE）引入中国。

更多的例子还包括肿瘤领域O药的胃癌一线与肺癌新辅助适应症的获批。“得益于中国创新药审评政策的不断优化和发展，我们免疫肿瘤药物的胃癌一线适应症在中国的获批距离该适应症获得美国FDA批准仅隔4个半月。”陈思渊表示。

“但我们认为，一颗新药的旅程并不能以获批上市为终点。”她进一步表明，“只有当它惠及患者，并使患者用得上、用得起，实现生存获益、提高生活质量，创新药才能真正发挥它的价值。”

在将创新药物第一时间上市之后，百时美施贵宝持续推动创新药物在支付环节的快速落地 —— 尽可能快地让创新药物纳入国家医保目录，也会探索创新的患者可及模式，例如惠民保、患者援助项目、大湾区“港澳药械通”政策、博鳌乐城国际医疗计划以及差异化的患者支持与服务等，支持到患者的可及。

2023年1月，百时美施贵宝全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽^®（注射用罗特西普）在中国上市后7个月就纳入医保；
2023年12月，百时美施贵宝中国在自身免疫疾病领域首个获批的创新疗法热珀西亚^®（盐酸奥扎莫德胶囊）也在上市同年被正式纳入国家医保目录，有望帮助更多的多发性硬化患者在减轻经济负担的同时，尽早获益于“认知与躯体”双重保护。

陈思渊表示：“百时美施贵宝始终以最大的诚意、尽最大的努力，与中国政府一起探讨将创新药第一时间纳入医保的可能性。同时，我们也希望创新产品的价值能够得以体现，这中间就有与医保局、所有相关方的沟通与努力，是多方共创过程。”

03

贯彻全球战略

创新合作为患者带来长期价值

在百时美施贵宝目前的全球产品管线中，除了内部创新和自主研发，还有超过60%来自于外部。由此可以看出，合作是百时美施贵宝战略核心之一。

“在整个药物开发的生态系统中，相较于药物从哪里来，满足患者迫切且未被满足的需求更为重要。”陈思渊对此表示。

百时美施贵宝的筛选主要围绕战略、创新和价值。是否围绕百时美施贵宝的核心治疗领域 —— 肿瘤学、血液学、免疫学、心血管疾病、细胞治疗以及神经科学；是否能够满足未被满足的患者需求，且属于First-in-Class或Best-in-Class；是否具有财务的稳健性和严谨执行的条件。

“我们希望达成的任何合作以及交易都能为双方股东、为患者带来长期价值。”陈思渊强调，“近年来，中国的创新药飞速发展，并正逐渐从跟随创新（fast follow）转向真正的原创创新，这让我们看到了更广阔的中国合作机遇。因此，在我们的‘中国2030战略’中，与多元化的合作伙伴建立合作，成为中国健康产业生态圈中值得信赖的合作伙伴也是我们的重点核心之一。”

她表示，“在中国，我们对创新合作的目标是走向全球。因此，我们选择的项目不仅仅适用于中国，更要适用于全球市场。”

不久前，百时美施贵宝从联拓生物获得在中国大陆、香港、澳门、台湾、新加坡和泰国开发和商业化用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的First-in-Class新药mavacamten的独家权利，诠释了其合作的理念。

2020年10月，百时美施贵宝以131亿美元收购生物制药公司MyoKardia，收获了其在研的mavacamten。在这项收购之前的2个月，mavacamten在中国及其他某些亚洲地区的开发及商业化权益已被授予联拓生物。
2023年10月，百时美施贵宝与联拓生物达成协议，以3.5亿美元的价格收回了在中国大陆、香港、澳门、台湾、新加坡和泰国市场开发和商业化mavacamten的独家权利。

“梗阻性肥厚型心肌病此前没有专门治疗药物，存在巨大的未被满足的需求。这也是百时美施贵宝努力获得mavacamten全球完整权益的重要原因。”陈思渊介绍，“对于中国市场而言，这不仅拓展了我们的业务版图，也进一步印证了我们在中国加大投入的决心。”目前，mavacamten在中国获得了突破性疗法资格认定，NMPA已接受其新药上市申请并已将其纳入了优先审评审批程序。

此外，百时美施贵宝也在中国积极搭建合作平台。2023年10月，百时美施贵宝在中国举办了第一个“中国合作周”，积极探索和发展与本土研究机构、创新企业以及投资方的合作。

百时美施贵宝的“中国2030战略”实施以来——播种、萌芽、开花、结果，陈思渊始终与之同行共进。

展望未来，她信心满满：“这几年成绩和进展更加坚定了我们的信心，距离2030年还有六年的时间，我们还会持续去执行，步伐越来越坚定。”

关于POETYK PSO-3 研究

研究共入组220名亚洲中重度斑块状银屑病成人患者，其中81.8%为中国患者。研究结果显示，在所有随机分组至颂狄多^®治疗组的患者中，68.8%的患者在第16周达到了PASI 75（银屑病面积和严重程度指数改善至少 75%），38.2%的患者达到了PASI 90（银屑病面积和严重程度指数改善至少 90%，即皮损几乎清除或全部清除），均显著优于对照组（分别为 8.1%和 1.4%, P 均<0.0001）。值得一提的是，62.9%罹患中重度头皮银屑病的患者在持续接受16周颂狄多^®治疗后达到 ss-PGA 0/1（头皮皮损清除或基本清除），优于安慰剂组（9.8%，P<0.0001)。

在安全性方面，POETYK PSO-3 研究中颂狄多^®的总体安全性与耐受性良好，不良事件以轻度或中度为主，最常见不良事件（＞10%）为上呼吸道感染和鼻咽炎，与全球关键III期 POETYK PSO-1 和 POETYK PSO-2 研究安全性特征一致。

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