2024年12月9日，中国上海 ——武田中国与信念医药集团（以下简称信念医药）今日联合宣布，潜在用于治疗成人血友病B的研究性基因治疗药物BBM-H901的III期临床研究结果成功入选第66届美国血液学会（ASH）年会，并以学术海报形式进行展示。本次年会正在美国圣迭戈（San Diego）以线上结合线下的形式盛大举行。

血友病B是一种由于基因突变导致凝血因子IX缺失（FIX）的一种X连锁隐性出血性疾病，以出血、关节畸形为主要表现，严重者可危及生命^[1]。目前，中国血友病B患者主要接受外源性凝血因子IX或凝血酶原复合物治疗，需要终生、频繁接受静脉注射，严重影响患者生活质量，且仍存在一定的出血风险。^[2][3] BBM-H901是一种潜在应用于成人血友病B患者的研究性基因疗法，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，旨在提高并长期维持患者的凝血因子水平，预防血友病B成年患者出血。

本次研究是一项多中心、单臂、III期临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901后随访52周的安全性和有效性。研究的主要纳入人群标准包括：年龄≥18岁的血友病B患者， 基线凝血因子IX（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%），无FIX抑制物，针对腺相关病毒（AAV）的预存抗体符合要求^[4]。

截止2023年4月21日，26例受试者成功入组并且完成BBM-H901（5×10¹² vg/kg）的单次静脉输注治疗。目前完成的52周随访数据如下：

● 受试者年化出血率（ABR）均值为0.6（95%Cl: 0.18-1.99），ABR均值的95%置信区间（95% CI）上限为1.99，低于优效性界值5.0（国内预防治疗人群ABR，假设为5.0）

● 输注后第52周，平均FIX活性达到55.08 IU/dL（SD 35.93）（一期法SynthASil）；输注后第3天，平均FIX活性已经升至49.70 IU/dL（一期法SynthASil）

● 52周FIX药物的平均输注次数，从治疗前的58.2次（SD 30.67）降至治疗后的2.9次（SD 10.71）。26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件。平均靶关节数从治疗前的1.1（SD 1.2）降至治疗后的0。

● 无严重不良事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无3-4级不良事件

● 与BBM-H901相关的1-2级不良事件包括：谷丙转氨酶升高（7例 [26.9%]）、天冬氨酸转氨酶升高（2例 [7.7%]）和纤维蛋白原降低（3例 [11.5%]）

BBM-H901的新药上市申请（NDA）已于2024年7月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，并被纳入优先审评审批程序。信念医药已与武田中国达成血友病B领域独家商业化合作协议，武田中国未来将负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。

审批编号： C-ANPROM/CN/BBM-901/0001

审批日期：2024.12

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3. 本文所述BBM-H901为在研药物，尚未获批上市。

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武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。武田始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。

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信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。

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