国内首张Somapacitan注射液处方落地,省妇儿中心乐城分院成功开展首例生长激素缺乏症新药治疗
2025年5月24日,海南省妇女儿童医学中心(以下简称“省妇儿中心”)乐城分院完成了每周一次长效生长激素Somapacitan注射液在国内的首例用药。在博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许医疗”政策的支持下,Somapacitan注射液将为我国生长激素缺乏症(GHD)患者带来全新治疗选择。
▲省妇儿中心遗传代谢内分泌科黄晓燕主任医师团队为患儿开展治疗
GHD识别与干预,把握早期治疗黄金期
生长激素(GH)是由人体脑垂体前叶分泌的一种肽类激素,它就像孩子成长路上的“助推器”,能促进骨骼、肌肉和器官的生长发育,在孩子身高增长过程中起着关键作用。而生长激素缺乏症(GHD),指的是由于各种原因导致的生长激素分泌不足或功能缺陷,使得孩子的生长速度明显落后于同龄人。患有 GHD 的孩子,就像汽车引擎不好用,生长动力不足,身高增长会变得迟缓。
生长激素缺乏症(GHD)通常可通过以下三大典型表现进行初步识别:
1、身高增长缓慢:身材矮小,身高增长速度低于同龄人,出现身高落后的情况。
2、面容幼稚:由于生长迟缓,孩子可能保留较幼态的面部比例,如头颅呈圆形、胖圆脸、头发纤细等,骨龄落后,可能影响面部骨骼比例,引起中线缺陷(腭裂)、出牙延迟。
3、体型异常:肌肉不发达,肌无力,体重增加与生长不成比例可导致肥胖,体脂偏高,尤其是腹部脂肪堆积。
生长激素对孩子的生长发育至关重要,尤其是在青春期前。如果发现孩子有上述症状,一定要及时就医,因为:
1、错失黄金期:错过生长黄金时期,即使后来补充生长激素,效果也会大打折扣,通常开始治疗年龄越小,疗效越好。
2、影响心理健康:长期身高落后可能导致孩子自卑、抑郁,影响心理健康和社交能力。
3、潜在健康风险:GHD还可能与其他内分泌疾病相关,如甲状腺功能减退、性腺功能减退等。
生长激素替代治疗,改善GHD患者发育迟缓
既然是生长激素缺乏所致,那么应用生长激素替代治疗成为主要的治疗方法,通过皮下注射外源性生长激素,补充体内生长激素的不足,从而促进患者的身高增长和整体发育,生长激素治疗疗程宜长,可持续治疗至身高满意或骨骺融合。应用传统生长激素时需每天坚持注射,如今长效生长激素制剂可以每周一次注射,提高治疗依从性,进一步为良好的疗效与安全性奠定基础。
作为欧盟EMA与美国FDA双重获批并引进国内的首款长效生长激素,长效生长激素Somapacitan注射液是一种长效人生长激素蛋白衍生物。与现有的每日一次的生长激素治疗相比,Somapacitan注射液在治疗中可以明显减少注射次数,从每年365次减少至52次,大大提升患者治疗的便利性,将有机会降低患者的治疗负担,提升患者治疗依从性,从而改善临床结局。
Somapacitan注射液目前适用于因生长激素缺乏症导致生长迟缓的3岁及以上儿童和青少年,本项目仅限于乐城先行先试区域内实施,尚未获得中国国家药品监督管理局批准。
常见误区解答
1、孩子只是晚长,是否不需要治疗?
答:并非如此!“晚长”和生长激素缺乏症等疾病很难仅凭肉眼判断,需要专业医生进行评估。如果孩子生长速度明显减慢,尤其还伴有面容幼稚、体型异常等表现,建议尽早到医院检查,以免延误治疗时机。
2、GHD长期治疗有什么副作用?
答:生长激素的安全性是很好的,不良反应很少,正规的诊断、检查、用药流程以及定期的检测可以很好的避免不良反应的发生。
3、治疗期间需要注意什么?
答:要定期复查、严格遵循医嘱,良好的依从性是疗效的保障,还需要患儿保持良好的生活习惯,均衡饮食,适当运动,睡眠充足,情绪愉悦。
温馨提示
如果您发现孩子有:
- 身高增长明显缓慢
- 面容幼稚,出牙延迟
- 体型与身材比例异常
请及时带孩子到医院的生长发育门诊就诊。
早发现、早诊断、早治疗,让孩子在成长的路上不再“掉队”!守护孩子健康成长,我们与您同行!
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