关于将罕见病纳入慢特病医保，国家医保局答复了

来源：医谷

近日，国家医保局官网发布《国家医疗保障局关于政协十三届全国委员会第二次会议第3380号（社会管理类258号）提案答复的函》（医保函〔2019〕166号），针对将罕见病纳入慢性特殊病种的提案进行了答复。

答复函指出，基本医疗保险在政策上不排斥包括罕见病在内的任何疾病，依法参加基本医疗保险并按规定缴费的人员，无论患何种疾病，其就医发生的费用，符合规定的均可由基本医疗保险基金支付。在重点保障住院大病医疗费用支出的同时，推进建立基本医疗保险门诊统筹，逐步将门诊常见病、多发病医疗费用纳入基本医疗保险保障范围。

考虑到部分慢性病和特殊病（以下简称“慢特病”）参保患者主要在门诊治疗且医疗负担比较重的实际，各地根据医疗保险基金收支情况，把一些病期长、治疗费用高的门诊慢特病医疗费用纳入统筹基金的支付范围，减轻患者的个人负担。

现阶段，基本医疗保险实行属地管理，筹资及待遇水平与当地经济发展水平、医疗消费水平相适应。目前纳入门诊慢特病保障的病种范围由各地根据自身情况自行确定，由于地区间在基金承受能力、经济发展、医疗消费等方面存在差异，纳入范围的病种也有所不同。据了解，多的地方有六十余种，少的地方有十余种，一些经济比较发达、基金收支情况较好的地方已经把部分罕见病病种纳入保障范围。

近年来，我国对罕见病治疗领域的关注在逐渐提高，也相应出台了许多政策，比如，针对临床急需境外罕见病治疗新药，2018年国家药品监督管理局联合国家卫生健康委发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》（2018年第79号），对罕见病药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批，并可直接认可境外临床试验数据进行申报。同时，国家药品监督管理局在加强与申请人沟通交流的基础上，对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内完成技术审评。

2018年11月，药品监督管理局还会同国家卫健委遴选并公布了第一批《临床急需境外上市新药品种名单》，共计48个品种，其中包括20个罕见病治疗药。2019年5月，又公布了第二批《临床继续境外上市新药品种名单》，共计26个品种，其中包括17个罕见病用药。

今年2月，财政部等部门还联合印发《关于罕见病药品增值税政策的通知》，自2019年3月起，对进口罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税。增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。

最近的《第一批鼓励仿制药品目录》中，也包含了治疗重症肌无力、特发性肺动脉高压、白塞病、I型遗传性酪氨酸血症等多个罕见病药物。

在医保支付方面，国家相关职能部门对于罕见病用药也给予了大力支持。

在今年发布的最新版医保目录中，如原发性肉碱缺乏症、早发性帕金森等罕见病的治疗用药被纳入，同时，还有128个价格昂贵或对基金影响较大的独家品种药品经专家评审纳入了拟谈判药品范围，国家药监局将与有关企业进行谈判，适当降低价格后再纳入目录范围，拟谈判药品中包括了治疗肺动脉高压、多发性硬化症等罕见病的药品。

同时，罕见病患者符合医疗救助对象标准的，医疗救助资助其参加城乡居民医保，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。

国家医保局方面还透露，将按照国家有关部署，逐步完善医疗保障政策，确保包括罕见病患者在内的全体参保人的医保权益；同时，结合用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围；同时积极会同有关部门，对创新罕见病的保障模式开展研究。另外，相关部门正在对此前提出的对创新药、罕见病治疗药品等药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期的“罕见病治疗药品数据保护制度”也正在研究中。