首款罕见肌无力综合征疗法获批上市,年销售峰值或达9亿美元

2018-12-04 19:21:35

来源:经济观察网 

作者:韩静


近日,美国FDA宣布,批准催化剂制药公司(Catalyst Pharmaceuticals)的Firdapse(amifampridine)上市,用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者。这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法。在批准治疗急性骨髓性白血病的Xospata之后,FDA同一天内再度刷新纪录,将年度批准的新药数目提高到55。


LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病。LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头(neuromuscular junction),这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力。患者的主要临床表现为肌无力,如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命。LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关,他们在癌症患者中更常出现,例如小细胞肺癌患者。在癌症患者中,LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生。据估计,目前LEMS的全球发病率为每100万人中有3例。


Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂。它能够导致突触前细胞膜的去极化,从而打开电压门控性钙离子通道,触发乙酰胆碱(ACh)囊泡的释放。这能够增强神经肌肉信号传导,改善肌肉功能。Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和优先审评资格。


本次批准是基于Firdapse在两项包含64名成人患者的3期临床试验中的表现。接受Firdapse治疗患者的肌肉功能得到了迅速、显著和持续的改善。与安慰剂组相比,患者肌无力和疲惫症状显著减少。


“FDA的这一批准意味着这一罕见严重疾病的患者终于等到了一款‘first-in-class’的疗法,他们之前的治疗选择非常有限,”Catalyst公司首席医学官兼监管事务负责人Gary Ingenito博士说:“我们向参与Firdapse临床试验的患者,他们的家人和医护人员致以最高的敬意。我们也感谢从事这项研究的研究人员和临床试验人员的不懈努力,他们让这一里程碑成为可能。”


2009年,罕见病巨头拜玛林制药公司(BioMarin)将Firdapse推上了欧洲市场。2012年,Catalyst公司获得了该药物的授权。分析人士预计,Firdapse如果上市将很有可能取代现有治疗LEMS的免费疗法,而其年销售峰值将在3亿美元~9亿美元之间。这也意味着每个LEMS患者每年将要为这一疗法支付37500美元~100000美元之多。不过,公司表示,如果该药物上市,将会为有困难的患者做出折扣。


Catalyst公司预计将在2019年第一季度将这款新药带给患者,而对于何时进入中国市场,公司并未透露。


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