27亿美元！渤健再砸重金布局神经系统疾病领域

来源：新浪医药新闻

文丨柯柯

2月27日，Biogen（渤健）宣布，与基因组医学公司Sangamo Therapeutics签署了一项全球许可合作协议。合作开发并商业化包括ST-501用于阿尔茨海默氏病在内多种tau蛋白相关疾病、ST-502用于帕金森氏症在内突触核病、1个针对神经肌肉疾病的未公开项目，以及9个针对神经系统疾病治疗的未公开项目。

此次交易，渤健将支付3.5亿美元的预付款，包括1.25亿美元的现金许可费和2.25亿美元的股权投资（或以每股9.21美元收购2400万股），此外，还有潜在的高达23.7亿美元的其他开发、监管和商业里程碑付款，包括9.25亿美元的预先批准里程碑付款和14.45亿美元的首次商业销售以及其他基于销售的里程碑付款。

渤健研究与开发执行副总裁Alfred Sandrock博士表示：“在神经科学领域，渤健将与Sangamo合作开发一种新的基因调节疗法，在DNA水平上起作用，具有治疗全球性、挑战性神经疾病的潜力。”

Sangamo首席执行官Sandy Macrae说：“目前尚无批准用于治疗多种毁灭性神经退行性疾病（如阿尔茨海默氏病和帕金森氏病）的改良疗法，迫切需要开发不仅能解决目前护理标准可解决的症状，而且能减缓或阻止疾病发展的药物。我们相信神经科学中的基因组医学的前景，通过在基因组水平上解决根本原因，为患者提供一次性治疗以改变疾病的自然史。”

Sangamo最有名的基因组调控技术——锌指蛋白转录因子（ZFP-TF），是将AAVs及携带的特定功能递送到DNA上，其选择性地阻遏或激活特定基因的表达，以实现治疗效果。临床前研究显示，使用AAV载体递送靶向tau蛋白的ST-501和靶向α突触核蛋白ST-502的ZFP-TF，对tau蛋白和α突触核蛋白具有高度特异性、有效性和可调节的抑制作用。

根据合作条款，渤健拥有ST-501、ST-502以及第三个未公开项目的独家全球权利，以及在五年的项目选择期内获得最多9个其他未公开在研药物的专有权。Sangamo将开展早期研究，费用将由双方共同承担，旨在开发专有的中枢神经系统传递载体和靶向治疗相关基因的ZFP-TF组合。此外，渤健将承担新药物的支持研究、临床开发、相关监管互动以及全球商业化的责任和费用。Sangamo负责针对合作前三个项目进行初始临床试验的GMP制造活动。

2020年对于渤健来说是至关重要的一年，将为其颇具争议的阿尔茨海默氏症药物aducanumab提交上市申请。尽管公司对这种药物通过审批充满信心，但由于晚期临床的数据好坏参半，研究和分析人员仍持有怀疑。乐观的卖方分析家估计，该药物成功的可能性为50％。渤健在该药的早期阶段研究中已经损失了超过200亿美元的市值。同时，另一个困扰渤健的重大问题是，重磅多发性硬化症药物Tecfidera的专利挑战，目前已在很大程度上成功捍卫。

因此，27日的交易可以解释为渤健试图制衡住aducanumab和更多在研药物的不确定性，也进一步促进了渤健开发神经系统疾病药物的愿望。近年来，该领域的大部分同行都已经选择了退出。

对于Sangamo而言，这笔交易是一个巨大的胜利，27日收盘股票上涨了近40％，渤健股票下跌不到1％。Sangamo的名片之一是其锌指蛋白技术，这项技术可以断裂在基因致病位点的双链DNA，以引入的一组校正的DNA片段。虽然它已被成为“分子剪刀”的CRISPR技术的光芒所掩盖，但仍存在巨大的用武之地。该公司的产品多针对血友病、镰状细胞病和罕见病Fabry，辉瑞、赛诺菲和武田均是其合作伙伴。

参考来源：

1、 UPDATED: Biogen makes another bold Alzheimer’s bet, dropping $350M upfront to partner with genome-editing focused Sangamo

2、 Biogen, Sangamo look to tackle Alzheimer's, Parkinson's through gene regulation

3、 BIOGEN AND SANGAMO ANNOUNCE GLOBAL COLLABORATION TO DEVELOP GENE REGULATION THERAPIES FOR ALZHEIMER’S, PARKINSON’S, NEUROMUSCULAR, AND OTHER NEUROLOGICAL DISEASES