第三季度FDA新药审评：这4个亮点值得关注

来源：药明康德

应对百年不遇的大流行，FDA必需调整力量，全力关注COVID-19疫苗与治疗药物。尽管迄今为止，FDA的新药批准尚未受到严重影响，但FDA警告，可能会放慢速度。

按照PDUFA VI绩效指标中规定的审评时间表，原计划在第三季度公布FDA审评结果的待批药品中，已经有3个在今年4~5月间“提前”获得FDA批准。这三个药品分别是Seattle Genetics公司的HER2阳性乳腺癌治疗药物Tukysa；诺华公司（Novartis）的METex14突变转移性非小细胞肺癌的靶向治疗药物Tabrecta；以及礼来公司(Eli Lilly)的Retevmo，用于治疗RET基因突变非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌与其它类型的甲状腺癌。

▲按照PDUFA IV时间表，审评时钟在今年第三季度到期的3个待批药品，在今年4、5月间获批（图片来源：PubChem）

下文介绍今年第三季度值得关注的4个待批药品，按照PDUFA审评时钟到期的先后顺序列出。

NS Pharma杜氏肌营养不良症治疗药物viltolarsen

支持日本新药株式会社（NS Pharma）杜氏肌营养不良治疗药物viltolarsen新药申请的临床试验，检测了在患有杜氏肌营养不良的儿童中，这种药物能否增加大量缺乏的关键蛋白的产生。尽管明显缺乏安慰剂对照，但在2016年与去年相继批准杜氏肌营养不良药物Exondys 51与Vyondys 53之后，FDA似乎开始接受早期数据，条件是相关药品具有足够的吸引力。Viltolarsen能否获批，将于今年8月见分晓。

吉利德科学公司的类风湿关节炎治疗药物非洛替尼

吉利德科学公司与合作伙伴Galápagos公司于2015年首次签署协议，在去年扩展了相关协议。

▲Filgotinib空间填充模型（图片来源：PubChem）

Filgotinib属于JAK抑制剂，用于治疗类风湿性关节炎。FDA将于今年8月决定是否批准filgotinib。到时如果能够获批，将是这种药物在将来用于治疗其它炎症性疾病，例如用于克罗恩病、葡萄膜炎、银屑性关节炎治疗的迈出的第一步。

BioMarin公司的血友病A治疗药物Roctavian

尽管血友病A治疗药物Roctavian并非获得FDA批准的首个基因疗法，但对于新兴的基因治疗领域，BioMarin公司的Roctavian如果获批，将是一个值得关注的重要时刻。

相关研究表明，Roctavian可以在很大程度上消除出血事件，使患者能够显著减少对昂贵的凝血因子替代疗法的依赖。BioMarin公司最近公布了对参与早期临床试验的患者治疗后长达四年的随访数据。尽管随着时间的推移，这些患者的凝血活性水平似乎在下降，但仍在产生血友病患者中常出现减少或缺失的凝血因子VIII蛋白。

罗氏公司的脊髓性肌萎缩治疗治疗药物risdiplam

脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA）是一种致命的神经肌肉疾病，主要影响婴儿和儿童。

如果罗氏与PTC Therapeutics公司的risdiplam，能够在8月24日获得FDA批准，将成为上市的第三种SMA治疗药物，同时也是第一种获批的口服SMA治疗药物，对于很多患者，服用更加方便。

参考资料：

[1] Ned Pagliarulo, Jonathan Gardner. 5 FDA approval decisions to watch in the 3rd quarter. Jul 8, 2020. Retrieved Jul 9, 2020 from https://www.biopharmadive.com/news/fda-approval-decisions-third-quarter-2020/581169