全球首个用于膝骨关节炎治疗的基因疗法被禁止销售

2019-05-30 05:03:48 Alicia

来源:韩联社等媒体综合

整理:干细胞之家



2019年5月28日韩联社头条发布,韩国药监部门周二宣布取消基因治疗药物Invossa的许可证,因为该制造商错误地标记了所使用的成分,给患者和韩国制药行业带来了冲击。此前,该药品制造商美国Kolon生命科技公司承认,自2003年以来该药物中的一种物质被贴错了标签。报道说,Invossa是世界上第一种治疗骨关节炎的基因治疗药物。


食品医药品安全处28日取消了可隆生命科学公司(KOLON LIFE SCIENCE Inc)的关节炎遗传基因治疗剂“Invossa-K Inj.”的药品许可,可隆涉嫌改变了该治疗剂的成分。


食品医药品安全处认为,Invossa-K Inj.的原料成分不是当初从食品医药品安全处得到许可的软骨来源细胞,而是肾脏细胞,可隆公司提交的资料有假。食品药品处除取消其许可之外,还将向检察厅告发可隆公司。


食品药品处对可隆公司改变Invossa-K Inj.主要成分的经过和理由等资料进行了调查,确认了可隆公司在申请许可时提交了造假资料,隐藏了申请许可前追加确认的事实。可隆公司并未能出示其将Invossa-K Inj.的主要成分从软骨细胞改为肾脏细胞的科学根据。


许多人长期深受关节炎所苦,痛起来真是苦不堪言,所以如果能有缓解关节炎疼痛的方法,想必深受其害的人都会趋之若鹜,就在2017年,韩国核准了一项治疗关节炎的基因疗法上市,而这也是全球首例针对关节炎的基因疗法获准上市,然而才没有多久时间,韩国下令禁售。


究竟为何才上市年馀的Invossa-K被下令禁售?


问题出在Invossa-K可能使用了称为GP2-293细胞的癌细胞系。


或许各位也会纳闷,何以上市前不审查清楚,然而根据Business Korea网站所揭露的讯息来看,可能是原料中主要成分之一被认为与先前提交审核所描述的细胞系是不同的细胞系。


也就是目前有问题的Invossa-K可能是用到了癌细胞系的GP2-293细胞,GP2-293是一种转化为癌细胞无限增殖的异常细胞,与源自软骨的正常细胞不同。


GP2-293细胞通常只限于研究使用


GP2-293细胞来源于人胚胎肾293(HEK-293)细胞,通常用于研究。 是从流产的胎儿肾细胞中提取HEK-293细胞,这和在一定时期后死亡的正常细胞不同,HEK-293细胞可以像癌细胞一样快速增殖。


HEK-293细胞的活力强于正常细胞。在一个研究实验室中,HEK-293细胞被用于大规模生产病毒,并且细胞被完全丢弃,因为难以预测这个癌细胞系的细胞在注射到体内,是否会引起什麽样的突变。


美国国家生物技术信息中心(NCBI)在一篇论文中声称:HEK-293细胞迅速改变癌症相关基因的表达,导致染色体不稳定并加剧致瘤性。


科隆生命科学公司(Kolon Life science Inc.)解释:产品使用肾细胞(GP2-293)产生溶液,生成中插入软骨细胞的TGF-β1基因(一种促进细胞增殖的因子)。然后,TGF-β1基因被分离出来。从肾细胞中纯化并插入软骨细胞中,由于分离和纯化不完全,一些肾细胞在此生产过程中混合。


科隆公司表示目前并无使用该药物产生不良反应的副作用报告,而且认为迄今为止,从临床试验的11年间,到使用Invossa治疗的3,548例中并没有和安全性相关的副作用,他们始终坚称Invossa成分通过了临床试验和批准程序,证明了安全性和有效性,这个问题只是一个成分标示上的错误。


然而业内人士并无法认同这种看似天真的说词,毕竟现在没有问题,不代表未来几年内不会发生问题,事实上3,548名患者中有96%是在上市后才接受了Invossa注射,观察期间才短短不到1年半。


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