1.35亿美元D轮融资 知名风投助力基因疗法2.0走向临床

来源：药明康德   转自 | 即刻药闻

7月22日，致力于开发精准基因疗法的Encoded Therapeutics公司宣布完成数额为1.35亿美元的D轮融资。投资者包括GV（前谷歌风投），Matrix Capital Management和ARCH Venture Partners。本轮融资获得的资金将用于推动其治疗Dravet综合征的精准基因疗法。具体包括一项将于2020年下半年进行的关于SCN1A阳性Dravet综合征的自然史研究；以及一项计划于2021年开始的1期临床研究；还将支持一系列针对其他儿科中枢神经系统（CNS）疾病的更早期阶段的基因疗法研发。

Encoded公司的领先疗法旨在治疗Dravet综合征，这一罕见遗传病源于SCN1A基因上的失能性基因突变，导致基因功能丧失50%。这导致患者出现无法控制的癫痫发作，共济失调，和发育延迟，在成年之前死亡率达15-20%。基因疗法可能靶向这一疾病的生物学机制，从而改变疾病进程。然而，目前的AAV病毒载体无法装下SCN1A基因，而且基因疗法必须靶向特定细胞类型才能获得预期疗效。

因此，Encoded公司技术平台开发的基因疗法，能够有特异性地在受到疾病影响的GABA能抑制神经元（GABAergic inhibitory neurons）中，将SCNA1的表达水平恢复正常。临床前试验结果表明，接受一次治疗的小鼠不但GABA能抑制神经元中的SCN1A基因表达水平上升，而且对高热癫痫发作的敏感性获得了改善。

▲ Encoded公司精准基因疗法的开发策略（图片来源：Encoded公司官网）

Encoded靶向控制基因表达的DNA片段，不是“剔除”有缺陷的基因，而是将新基因引入体内或用健康的拷贝替代有缺陷的基因。它的技术可以筛选并鉴定人类基因组中被称为“调控元件”的序列，因为它们控制着其他基因的表达。

“我们的宗旨是开发和推广改变患者生命的创新疗法，治疗已有基因疗法不能解决的严重遗传疾病，”Encoded公司联合创始人兼首席执行官Kartik Ramamoorthi博士表示：“这些具有远见的投资人给予我们的支持将帮助我们成为一个完全整合的医疗公司，让Encoded公司在基因疗法领域成为行业领先的创新者。”

2019年，Encoded公司完成数额为1.04亿美元的C轮融资。目前该公司的主要研发领域为：神经回路障碍，肝脏和代谢类疾病，神经退行性疾病和心血管疾病。

参考资料:

[1] Encoded Therapeutics bags $135M to push 'precision gene therapy' into the clinic. Retrieved 2020-07-22, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/encoded-therapeutics-bags-135m-to-push-precision-gene-therapy-into-clinic