国内一针70万 国外200元 渤健SMA用药“贵”在哪儿？

来源： 新浪医药新闻   文/Linan

近日，据红星新闻报道，广东一位母亲欧阳春兰向国家药监局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（简称“SMA”）用药——诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。

该申请表里，这位母亲请求公开“引进诺西那生钠注射液的采购合同；国内销售诺西那生钠注射液的价格定价和定价计算相关说明；诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。”

诺西那生钠注射液目前在国内售价为每支69.7万元。但在澳洲，最多只需支付41澳元（约合人民币205元），持有优惠卡则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。

SMA药物高昂的价格一直让很多家庭“叫苦不迭”，不过对比国外的价格，同一款药物相差近3500倍，一时间诺西那生钠注射液在国内的定价引发了网络热议，还包括很多质疑的声音。

国内外药价悬殊，渤健中国回应

相关资料显示，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

诺西那生钠Spinraza（nusinersen）由渤健公司研发，在该药品上市前，该病尚无治疗药物。2016年12月，诺西那生钠注射液获得美国FDA批准，成为首个SMA治疗药物。2019年2月，诺西那生钠注射液在中国获批上市，国内市场未有竞品。

从5日到6日，该事件一直在发酵。针对此，渤健中国8月6日下午发布公告澄清。渤健中国称，截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销，包括澳大利亚。诺西那生钠注射液在澳洲已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

据了解，Spinraza在美国一针的定价为12.5万美元，一年注射5~6针，总费用在62万美元~75万美元之间，第二年的费用约37.5万美元，整体费用也并不比中国便宜。

近些年我国也在加速罕见病药物审批，提高罕见病患者用药保障。2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》；2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》；2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。

不过，诺西那生钠注射液目前在中国仍属于自费药物。该药品在中国上市三个月后，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。

经新浪医药查询，脊活新生SMA患者援助项目满足基本条件、经济条件、医学条件就可以申请。

来源：脊活新生SMA患者援助项目

在治疗疗程上，该药物患者第一年要打6针，此后每年要打3针进行维持。第一年的治疗费用高达400万，此后年费用在200万左右。

通过援助项目，患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。据报道，目前中国SMA患者人数大约3~5万人。即便有企业援助，百万年治疗费用这对于中国一个普通家庭来说，仍是一笔巨额数目。

新版医保目录调整在即

SMA治疗药物会进吗？

价格悬殊背后，是由于国外有医保报销。而近些年我国也在通过医保谈判机制降低药价，使更多患者获益。2019年，国家医保局在新版医保目录调整方案中就提到优先考虑癌症及罕见病等。2019年通过医保谈判，新版医保目录成功纳入了22款抗癌药，7款罕见病用药，平均降幅超60%。

由于参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。渤健中国表示，诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

8月3日，国家医保局公布2020年医保目录调整方案，在调入条件中提到“纳入临床急需境外新药名单、鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2019年12月31日前经国家药监部门批准上市的药品。”2020年10月~11月，将拟纳入谈判和竞价的药品征求相关企业意向。2020年医保目录即将进行新一轮调整。

在2019版医保目录调整之际，业内对于高昂PD-1药物该不该纳入医保目录就进行过广泛讨论。医保盘子就那么大，高昂药物进入，医保基金能负担吗？新一轮医保目录调整在即，罕见病用药治疗费用更高，像SMA这类治疗药物能否最终进入，充满着不确定性。

渤健SMA用药面临“夹击”

据渤健财报透露，全球目前大约有60000例SMA患者，其中Spinraza覆盖有11110例。

渤健财报显示，2019年Spinraza销售收入20.97亿美元，同比增加22%。不过较之2018年98%的增幅，该款药物的增速在明显下滑。而且，2020年Spinraza在Q2的销售额为4.95亿美元，仅小幅增长1%，上半年销售额达10.60亿美元。

Spinraza增长放缓，与其它公司同类产品获批上市有一定关系。2019年5月，诺华治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma上市。不同于Spinraza，Zolgensma一次即可完成治疗，并且采取灵活的医保支付政策，上市半年销售3.61亿美元。2020年3月和5月，Zolgensma获得了日本和欧盟的批准。Zolgensma目前暂未在中国上市。

诺华Zolgensma在美国上市时，曾因一剂就要210万美元（约合1448万元人民币），被媒体称为有史以来最昂贵的药物。该药物在其它国家的价格也很受关注。5月13日，共同社消息称，日本厚生劳动省决定将Zolgensma列为公共医疗保险适用对象，未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。而Zolgensma在日本定价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元）。

另一边，渤健Spinraza也面临着罗氏Risdiplam的挑战。Spinraza和Zolgensma均用于1型SMA患者，而Risdiplam将挑战还没有治疗选择的SMA患者群体，有望成为治疗所有类型SMA的首个口服药物。当前FDA宣布延长了risdiplam的NDA批准日期，推迟至8月24日。4月23日，CDE承办了risdiplam的上市申请。

在诺华Zolgensma和罗氏Risdiplam的夹击下，预计未来渤健Spinraza市场份额会受到一定的影响，随着多款药物的上市，SMA治疗药物的价格或进一步下降。