最新！百济神州再创历史，泽布替尼“头对头”试验被证优效！

百济神州4月11日，最新公布旗下自主研发产品百悦泽®（泽布替尼）全球性3期临床试验ALPINE研究数据——在这项“头对头”临床试验中，泽布替尼再次被证实其作为全球“同类最佳”BTK抑制剂的潜力。

数据显示，在安全性、优效性等多个关键评估方面，泽布替尼均优于伊布替尼（全球第一款同类抗癌药）。这项头对头研究被百济神州联合创始人、董事长兼CEO欧雷强称之为公司历史上最重要的临床数据之一。

作为百济神州第一款出海产品、国内首款获FDA审批上市的国产创新药，泽布替尼一直被寄予厚望。

此次最新研究数据出炉，将推动泽布替尼向着更大的历史意义迈进——成为第一个真正意义上的Best-in-class、100%本土研发的世界级创新药！

在自然界的一切竞争环境中，规则其实非常简单——只有凭实力击败同类最强，才能证明自己就是同类最强。

对于中国创新药行业，“单挑”全球大药厂，很多年来一直是其追逐的目标，能做到的企业寥寥无几，泽布替尼无疑是其中最受关注的一个创新药。

泽布替尼是由百济神州科学家自主研发的新一代BTK抑制剂，凭借优化的药物结构，其对靶点的抑制更加精准，能够对BTK形成完全、持久的深度抑制，并减少由于脱靶效应带来的不良反应。

截止目前，泽布替尼是全球唯一一款在针对两项血液恶性肿瘤的治疗中，开展头对头临床试验以评估疗效和安全性的BTK抑制剂，也是中国首个与跨国医药巨头开展头对头3期优效性试验的抗癌新药。

实力从来都不是从天而降，泽布替尼今日之成就背后是百济神州的10年耕耘：

国产新药出海不易。

• 一方面，作为市场后来者，不仅要做头对头研究验证实力，更要挑战医生对于前一代产品的使用惯性，承担风险与成本的双重压力。

• 另一方面，中国创新药与欧美发展阶段、环境皆不相同，想要快速适应全球法规、标准，以及背后的风俗习惯等软文化，难度不亚于头对头试验。

今年2月，某国内头部PD-1产品FDA审批受阻的案例，已经给我们上了最生动的一课——想要把中国出品的创新药推到国际，必须要有能打硬仗的实力，与全球最强的同类产品头对头PK不再是可选项，而是必选项。

百济神州富有前瞻性的全球化布局，作为新药出海的排头兵，已初步开花结果，以“先锋队员”泽布替尼为例：

• 2019年，成为中国首个获得FDA突破性疗法认定、首个在美国获批的本土研发抗癌新药。

• 2020年，全球销售额为4170万美元。

• 2021年，全球销售额达2.180亿美元，同比+423%。

• 截至目前，已经在全球45个国家和地区获批。

当然，百济神州的全球化不止泽布替尼，截止2021年，百济神州的全球产品总收入达约6.340亿美元，同比+105.3%。

在看得见销售数据的背后，是百济神州多年来一直坚持的全球化前瞻布局。

做全球性3期临床试验，是创新药出海最大的考验。

在这方面，百济神州走在了国内创新药企的最前列，甚至遥遥领先，截至目前：

• 已在中国、美国、欧洲等全球多个主要国家建立国际研发团队，临床开发团队拥有超2200人，是全球肿瘤领域最大的临床开发团队之一。

• 已在全球超45个国家或地区开展超100项临床试验，包括近40项3期或潜在注册可用的临床试验，总入组患者及健康受试者超过14500人，其中海外入组接近半数。

数字背后，百济神州的海外临床运营能力究竟强到什么程度？

据汪来博士介绍，如今，百济神州已经摆脱了对CRO的依赖，可以自主实现全球多中心、多国的临床试验，“当我们有了足够的需求量，与其交给CRO去做，不如建一个内部的‘CRO团队’。”

自建全球临床运营团队益处多多：一是能够保证试验达到更高的质量，内控严格；二是获得医生最及时的一手反馈，加强医院合作关系；三是提高整体效率，降低临床运营成本，加快推进速度。

优秀的全球临床能力正在带来源源不断的商业化产品，随着越来越多产品临近商业化阶段，从2017年起，百济神州开始搭建一个同样的强大的商业化团队，通过内部团队的能力，把产品推向市场。

如今，百济神州正在亦步亦趋的扎根于海外，逐渐搭建起一系列“本土化”价值链条。正如大型跨国药企在中国所谈的“本土化”那样。

此外，在海外生产方面，百济神州也在齐头并进。

• 除了在广州和苏州已经建立的大规模小分子、生物药生产基地以外，2021年，百济神州在美国新泽西州完成用地收购，计划建设一个占地约17万平方米的世界一流标准生产基地和临床研发中心，初期建设将于2022年启动，有望在2023年底或2024年竣工。

“烧钱”对于创新药企来说是从0到1的研发过程中必经的过程和无奈之举，对于投资人来说，在清一色的未盈利项目中，评估的重要维度之一，是观察企业是否把钱花在了刀刃上，甚至能用今天的投入降低未来的运营成本。

毫无疑问，研发当中，最大的烧钱部分在于临床开发，特别是开展海外临床试验，需要的投入更高。对此，百济神州看似不吝投入，但细看之下，绝非没有策略。

“我们做全球大规模三期临床试验，其中大概超过50%的病人是在亚太区入组，与跨国药企的传统模式恰恰相反。通过这样的模式，一是试验入组速度更快，二是优化成本，整体效率和竞争力更强。”汪来表示。

▲数据显示，亚太地区患者临床研究成本更低，以中国为例，目前仅为美国的1/3

“新药研发是一项长期的价值投资，”汪来解释道，虽然早期投入较大，但越往后面走，未来有可能比跨国药企更加高效。

在百济神州，一直流传着一条颠扑不破的科研原则——做项目一定要找出差异化，要做就做到最好。

从内来看，这与国内大环境相适相生。

去年7月，CDE发布新政《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》提出：

新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标，当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值。

业内认为，这是对Me-too跟随模式的强势打压，绝对利好First-in-class和Best- in-class模式。

“成立之初，百济神州更多选择已有概念验证数据、有临床认证的一些靶点，比如BTK、PD-1。”汪来介绍，而从2017年开始，百济神州开始向First-in-class发力，逐渐增加FIC立项比例，比如目前正在临床阶段的HPK1抑制剂BGB-15025。

2021年5月，BGB-15025胶囊临床申请正式获NMPA受理，用于治疗实体瘤，标志着百济神州真正意义上的第一款自主研发潜在FIC药物进入临床阶段。

▲截止2022年2月自主研发临床管线

据2021年公司研发日数据，百济神州临床前项目超过50项，其中超过50%具备First-in-class潜力。

根据资料显示，百济神州预计2022-2023年将新增10个创新产品进入临床开发阶段。从2024年开始，预计每年将新增10个以上创新产品进入临床开发阶段。

此外，新药研发日新月异，百济神州始终保持技术敏感度，做尽可能多的前瞻性研发布局，比如PROTAC、ADC、双抗/三抗、CAR-NK细胞疗法，mRNA疗法等，坚持跑在技术的前端。