乘政策东风，助力数百万患者用药

来源：中国医药报

谈到这些年医药领域的变化，维昇药业首席执行官兼董事卢安邦语调变得轻快起来，他先后就职于阿斯利康、施维雅和武田制药，在医药行业摸爬滚打近30年，是药审改革见证人和参与者。一个又一个业内熟悉的名词在对话中被他多次提及，“42号文（《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》）”、“仿制药一致性评价”、“60日临床试验默示许可制”“ICH（国际人用药品注册技术协调会）”，每一个名词背后都意味着医药领域的巨大变革。这场自2015年拉开大幕的药审改革极大地激发了企业的创新活力，吸引着资本和人才不断向医药行业聚集。

▲维昇药业首席执行官兼董事卢安邦

2018年，前武田制药大中华区总裁卢安邦以维昇药业首席执行官的身份投身初创药企，并将目光聚焦在内分泌领域。根据相关文献和流行病学研究推算，我国儿童矮小症（SS）潜在患者约为500万人，此外我国甲状旁腺功能减退症（HP）和软骨发育不全（ACH）的患者数量约为40万和5万。维昇药业立志以管线中更具人性关怀的创新疗法服务我国数百万计的未被完全满足治疗需求的患者。

把更好的产品带入中国

作为企业的掌舵者，创业伊始，三个问题迅速摆在了卢安邦面前：“在全民健康领域，国家想要解决什么问题？现阶段国家推出了什么样的政策？维昇药业该如何配合？”

2019年6月，国务院发布《国务院关于实施健康中国行动的意见》坚定了维昇药业深耕内分泌领域的意愿，文件中明确表示，到2022年要把5岁以下儿童生长迟缓率下降到7%，到2030年要降到5%。生长迟缓率的降低，离不开促进骨骼生长和调节人体发育的生长激素。

维昇药业引入创新药企Ascendis Pharma的长效生长激素——隆培促生长素（Lonapegsomatropin），该药物于2021年8月25日在美国获批上市，是美国食品药品监督管理局（FDA）40年来首次批准用于儿童的长效生长激素。2022年1月，该药也获得欧盟批准上市。在中国，维昇药业已于今年5月宣布隆培促生长素中国III期临床试验达到主要终点：研究显示其非劣且优效于生长激素日制剂。2021年12月安永发布的《中国儿童生长激素使用情况研究》（以下简称 《研究》）显示，如果使用长效生长激素，九成以上的患者选择在每周固定日注射，漏针现象大大降低，和短效生长激素相比，治疗效果提升巨大。

据卢安邦介绍，该药物是基于TransCon技术平台开发。TransCon平台是Transient Conjugation（即暂时连接）的缩写，和其他永久改变药物分子结构的技术平台相比，该技术平台能缓慢且平稳地释放与人体自身激素相同的未经修饰的母体药物，和其他修饰后的母体药物相比，未经修饰的母体药物的局部组织穿透性更强、和人体的亲和性更好。

在引入隆培促生长素的同时，维昇药业还引入了TransCon平台中正在开发的TransCon甲状旁腺素（Palopegteriparatide）和TransCon C型利钠肽（TransCon CNP），并展开临床研究，两款药物的适应症分别为甲状旁腺功能减退症和软骨发育不全，有望助力解决国内患者无好药可用的困境。

以或可实现一周一次的长效注射的TransCon CNP为例，该药物于2021年1月在国内获批II期临床，卢安邦介绍：“在TransCon CNP全球的II期临床试验中，将更多国内患者纳入其中，中国患儿约占全球总受试者人群的一半。”

同时，随着附条件批准上市和优先审评审批上市等四条药品上市快速通道的打通，临床急需的好药也能经由快速通道尽快惠及患者。卢安邦也期待TransCon CNP在符合监管机构要求的前提下，能够通过快速通道上市，尽早惠及国内患者。

要治疗疾病，更要治疗患者

“维昇药业致力将First in Class（同类首创）和Best in Class（同类最佳）的药品引入国内，这也跟我们国家药物保障能力的进步密切相关。从急性病用药到慢性病用药，从常见病用药到罕见病用药，患者不仅追求有药可用，还追求有好药可用。”卢安邦多次强调， “维昇药业要‘治疗疾病’更要‘治疗患者’”，通过技术创新给患者提供更好、更具人性关怀的产品。

除了药物相关的研发外，维昇药业也积极投身到对疾病现况的了解和对患者生存状况的研究。公司先后和中国罕见病联盟、北京大学临床研究所达成合作，共同推动中国软骨发育不全和甲状旁腺功能减退症的流行病学研究。卢安邦有些动情地谈起2019年参加的某场软骨发育不全患者组织活动，“那是我平生第一次见到这么多的软骨发育不全患者，上百名患者由他们的父母牵着或抱着，热切期盼治疗药物的出现。”患者的期盼更加深了他的责任感与使命感。

在开发药物、了解疾病的过程中，卢安邦惊讶地发现，目前我们对患者生存状态的了解十分匮乏。以软骨发育不全为例，患者在中国不同地域的分布情况和发病率有何差异？软骨发育不全到底会对患者产生多大的生理和心理的负担，造成多少社会、家庭和医疗资源的消耗？这些问题亟待进一步的解答。

卢安邦代表维昇药业向患者作出承诺：“把这些研究交给我们吧。”他认为既然公司涉及到软骨发育不全药物的研发，那么维昇药业就要把这个病种弄清楚，把患者生存状态的研究一并承担下来，为患者、为监管、为行业提供更多、更系统、更详实的资料。2020年9月，维昇药业与罕见病联盟达成五年战略合作，支持开展软骨发育不全患者登记研究（ApproaCH）项目、搜集软骨发育不全流行病学数据，推动《软骨发育不全诊断及治疗专家共识》发布，提高了整个社会对软骨发育不全的认知。

深耕中国市场，助力健康中国

IMS Health调查显示，中国医药市场规模已经稳居世界第二。药物市场规模不断扩增，国内医药研发能力和研发活跃程度不断提升，对全球新药也产生了巨大的吸引力。

卢安邦坚定看好国内生物医药发展前景，对未来充满期待。他表示，“我们要长长久久地立足国内市场，维昇药业选择落地生根，选择在苏州设立研发制造基地，选择了从研发到生产的重资产运营模式。”

2021年5月，维昇药业与苏州工业园区签署备忘录，将研发制造基地落户苏州工业园区，迈出本土商业化能力的重要一步。卢安邦介绍：“本土化生产不仅为公司产品供货提供了保障，还加强了公司对成本的把控能力，也将全球领先的制造工艺带入我国。”据了解，目前苏州基地已于2022年1月破土奠基，历经今年初几轮疫情后，于6月初正式打桩，开工建设。

此外，2022年3月底，维昇药业还携手全国内分泌领域的多位知名专家代表，筹办了首届维昇内分泌高峰论坛（以下简称维泌会）。连续五天，维泌会以线上学术周的形式探讨儿童及成人内分泌领域的诊疗热点话题，将前沿学术动态分享给在线观看的从业人员，推动全社会对内分泌疾病和患者的理解和关注。

卢安邦表示，各国之间的药物监管政策、临床试验水平、生产能力各不相同，希望维昇药业能够助力全球内分泌新药更快进入国内市场，服务更多国内有需要的患者。

三年多以来，维昇药业这家年轻的创新生物药企正在以惊人的速度奋力前行。伴随着药审改革的东风，维昇药业正在积极强化自身的临床开发、注册上市、产品准入、生产制造及商业化能力，携手各方，持续推动全社会对内分泌疾病和患者的关注，将同类首创或同类最佳的治疗方法引入国内，助力“健康中国2030”宏大目标的实现。（冯玉浩）