舒立瑞®在华获批用于治疗6岁及以上儿童难治性全身型重症肌无力患者

2026年1月26日，中国国家药品监督管理局已正式批准舒立瑞^®（英文商品名： Soliris^®，通用名：依库珠单抗注射液），适应症扩展至用于治疗 6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。

此次获批是基于依库珠单抗在难治性 gMG 儿童患者中开展的 III期临床试验（ECU-MG-303）1的积极结果。

在该研究中，依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）¹。

gMG 是一种罕见的、致残性、慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。²

华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科卜碧涛教授表示：“儿童及青少年正处于生长发育的关键阶段，gMG会严重影响患儿的肌肉功能、生长发育和生活质量。依库珠单抗是目前中国首个且唯一获批用于6岁及以上儿童难治性gMG患者的靶向治疗，填补了我国这一年龄段患者治疗选择上的空白，有助于实现对患儿早期和有效的干预，帮助他们更好地成长与生活。”

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静表示：“全身型重症肌无力严重影响患者行走、说话、呼吸以及参与日常活动的能力，给患者与其家庭造成沉重负担。依库珠单抗的本次获批，为该患者人群带来了全新的治疗选择，填补了治疗空白，并有望改善儿童患者的治疗结局与生活质量。未来，阿斯利康将继续巩固在补体生物学领域的科学领导力，抓稳自主研发与外部合作，加速引入创新药物并开展本土研究，让科学的力量惠及更多罕见病群体。”

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示：“儿童与青少年是国家的未来，我们致力于以科学之力，为中国儿童罕见病患者点亮新生，重塑社会栋梁。正如三期研究所示，在儿童难治性gMG 患者中，依库珠单抗带来了长期、稳定的获益，帮助患者尽早回归正常生活，支持他们在人生关键阶段的发展。展望未来，我们将持续、快速引入全球创新疗法，并携手志同道合的合作伙伴，共同构筑更加完善的罕见病诊疗与保障生态体系，推动共同健康，助力健康中国2030。”

依库珠单抗在6岁及以上儿童难治性gMG患者中的疗效和安全性，与其在成人难治性gMG临床试验中的表现一致1,2

针对依库珠单抗用于治疗儿童难治性全身型重症肌无力（gMG）的适应症，目前正与多个国家和地区的卫生监管机构进行或计划开展申报。依库珠单抗于2023年在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。此外，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本以及其他国家获批用于治疗特定的成人和儿童全身型重症肌无力（gMG）患者。

声明：截至发稿日2026年1月26日，依库珠单抗是中国唯一一个获批用于6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者的靶向治疗。本文涉及尚未在中国大陆获批的产品或者适应症，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。

References

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4.        Lazaridis K, et al. Myasthenia gravis: autoantibody specificities and their role in MG management. Front Neurol. 2020;11:596981.

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